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地夫可特(Deflazacort,Calcort)是治疗肌营养不良吗?

发表者:Magicure 发表日期:2022-07-13

  地夫可特(Deflazacort,Calcort),是属于激素类药物,具有抗炎、抗过敏作用,相当于泼尼松龙10~20倍,用于肾上腺皮质机能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病及血液系统疾病等。肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能!

  2017年2月,美国食品约品监督官理局(FDA)批准地夫可特(Deflazacort,Calcort)用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。地夫可特(Deflazacort,Calcort)是一种糖皮质激素,糖皮质激素是一类天然存在于人体内部并且维系人体健康的皮质类固醇。人们可以通过摄入额外的皮质类固醇来提高身体机能,以有效治疗各种炎症相关疾病。美国神经病学会(AAN)和疾病控制中心(CDC)指导原则都推荐糖皮质激素作为DMD患者改善肌肉强度和功能的一线治疗,也是目前唯一肯定能减缓DMD孩子肌力衰退的药物,其目的是要帮助孩子延长能够自行走路的阶段,同时也减低心脏功能衰弱、肺功能倒退及脊椎侧弯等风险。

地夫可特(Deflazacort,Calcort)药品图

  杜氏肌营养不良症(DMD)是最常见的X染色体连锁隐性遗传性肌肉变性疾病,临床特征主要表现为进行性的肌肉无力,伴腓肠肌假性肥大,一般3~5岁开始出现症状,10~12岁丧失独立行走能力,往往在30岁前因心肺功能衰竭而死亡。

  地夫可特(Deflazacort,Calcort)口服吸收良好,并在体内迅速通过血浆酯酶转化成活性代谢物21-OH地夫可特。血药浓度在1.5~2小时后达到峰值.地夫可特蛋白结合率为40%,主要是血浆蛋白和血小板,对于类固醇转运球蛋白没有亲和力。地夫可特(Deflazacort,Calcort)在很低浓度下即能通过血脑屏障。

  地夫可特(Deflazacort,Calcort)在审批过程中获得FDA授予一系列优惠待遇,被授予快速审查资格并且采用优先审批程序进行审批,此外地夫可特(Deflazacort,Calcort)还被FDA授予孤儿药地位。地夫可特还被FDA授予“罕见儿科疾病治疗药物优先审批”资格,这是FDA在2007年推出这一项目以来第9个获此待遇的儿科药物。

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