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美国FDA授予Ifenprodil治疗IPF的孤儿药物指定

发表者:Magicure 发表日期:2022-12-06

  Algernon Pharmaceuticals Inc.一家加拿大临床阶段药物开发公司,2022年12月05日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Ifenprodil治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格(ODD)。

  NP-120是一种NMDA受体拮抗剂。Ifenprodil是NP-120的唯一活性成分,是一种特异性靶向NMDA型亚基2B(GluN2B)的N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体拮抗剂,阻止谷氨酸信号传导。NMDA受体存在于许多组织中,包括肺细胞、T细胞和中性粒细胞。

  Ifenprodil也是公司开发用于治疗IPF和慢性咳嗽的主要临床候选药物。Ifenprodil代表了IPF和慢性咳嗽的新型首创治疗药物。

  Algernon公司CEO Christopher JMoreau在一份声明中说:“我们感谢美国FDA决定授予Ifenprodil治疗IPF的ODD地位,IPF是一种预后仍然不佳的疾病,预计3-4年内死亡率可达50%。”“这一监管里程碑是在开发Ifenprodil作为IPF潜在新疗法的重要时刻,因为我们计划了我们临床项目的下一步。”

  Algernon最近在IPF患者中完成了一项IIa期研究。该试验符合其共同主要IPF终点,接受Ifenprodil的患者肺功能未恶化,同时观察到IPF相关咳嗽的频率也显著改善。

  此外,观察到患者报告的咳嗽严重程度和生活质量指标改善。公司指出,研究还证实了Ifenprodil的安全性和耐受性良好。

  通过ODD支持罕见病新疗法的开发和评估是FDA和其他司法管辖区(包括欧洲)的优先事项,这些司法管辖区有类似的孤儿药项目。该认定仅适用于罕见疾病,被FDA定义为在美国影响不到200,000例患者的疾病。

  ODD使申办者有资格获得激励,包括合格临床试验的税收抵免和免于使用者费用。如果接受ODD的产品随后获得批准,则其将获得7年的市场独占权,这意味着FDA可能不会批准相同产品用于相同适应症的任何其他申请,包括完整的新药申请(NDA)。

  Idiopathic pulmonary fibrosis(IPF)

  IPF是一种慢性肺部疾病,表现为肺功能进行性、不可逆性下降和肺部瘢痕(纤维化)。无法治愈IPF,目前尚无可清除肺部瘢痕的手术或药物。另外,至少70%-85%的IPF患者还受到干咳无痰的影响,干咳常在用力时加重。

  Algernon药物开发公司,调查多种药物用于未满足的全球医疗需求。Algernon有针对伴有慢性咳嗽、慢性肾病的IPF的积极研究项目。

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