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Efruxifermin获得FDA对治疗非酒精性脂肪性肝炎的突破性治疗指定

发表者:Magicure 发表日期:2022-12-09

  Akero Therapeutics,Inc. 2022年12月08日宣布Efruxifermin(EFX)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

  NASH(非酒精性脂肪性肝炎)是NAFLD(非酒精性脂肪性肝病)的一种严重形式,估计影响1700万美国人。NASH的特征是肝脏脂肪过度蓄积,导致肝细胞应激和损伤,导致炎症和纤维化,可进展为肝硬化、肝衰竭、癌症并最终死亡。目前尚无获批用于治疗该疾病的治疗方法,NASH是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因。

  FDA的突破性疗法认定是基于HARMONY于9月发布的主要数据,HARMONY是一项在活检确诊的肝硬化前NASH、纤维化2期或3期(F2~F3)患者中开展的EFX 2b期研究。该研究符合其主要和次要组织学终点,选择这些终点以匹配FDA接受的注册试验终点。

  在HARMONY中,Akero观察到50 mg和28 mg EFX均使肝纤维化至少改善一个阶段,第24周时NASH未恶化(分别为41%和39%),而安慰剂组为20%。

  除达到该主要终点外,研究还达到两个关键次要终点,50 mg和28 mg治疗组分别有76%和47%的患者达到NASH缓解且无纤维化恶化,而安慰剂组为15%。

  此外,50 mg和28 mg治疗组分别有41%和29%的患者达到纤维化和NASH缓解至少一期改善,而安慰剂组为5%。

  Efruxifermin(EFX),以前称为AKR-001,是Akero的NASH先导候选产品

  Efruxifermin(EFX)是通过模仿天然FGF21的生物活性谱设计而成,融合Fc延长半衰期,同时替换了FGF21序列中的某些氨基酸;FGF21是一种负责缓解细胞应激和改善代谢调节的激素。半衰期达到3-4天,可以实现每周1次或每2周1次皮下注射给药。迄今为止在临床试验中通常耐受良好。

  目前正在进行的2b期HARMONY研究中进行评估。EFX旨在逆转纤维化,减少肝脏脂肪和炎症,增加胰岛素敏感性,改善脂蛋白。这种整体方法有可能解决NASH复杂的多系统疾病状态,包括改善与心血管疾病相关的脂蛋白风险因素-NASH患者的主要死亡原因。

  2021年10月19日美国食品药品监督管理局(FDA)授予其研究efruxifermin(EFX)治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的先导项目快速通道资格。

  Akero Therapeutics,Inc.是一家处于临床阶段的公司,为患有严重代谢性疾病且医疗需求未得到满足的患者开发治疗药物。Akero总裁兼首席执行官Andrew Cheng医学博士说:“随着NASH的全球患病率持续上升,我们比以往任何时候都更加致力于开发能够全面治疗NASH并迅速逆转纤维化的疗法。这一认定对Akero和NASH社区来说是一个重要的里程碑,因为我们将继续评估EFX作为一种潜在的基础单一疗法。”

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