Concert Pharmaceuticals,Inc,昨天宣布在美国食品和药物管理局（FDA）最近对Deuruxolitinib临床数据进行审查后，FDA确定Deuruxolitinib将维持其突破性疗法指定。Deuruxolitinib是一种口服Janus激酶（JAK）抑制剂，正在开发用于治疗患有中度至重度斑秃的成年患者。
鉴于在2022年6月，礼来的JAK抑制剂Olumiant被批准作为斑秃的首个治疗药物，FDA此前通知Concert，它正在审查先前授予deuruxolitinib的突破性治疗指定。应FDA的要求，Concert提交了额外的临床数据和理由，以支持deuruxolitinib继续符合指定资格。FDA现已通知Concert，在审查了这些数据后，突破性疗法指定标准目前继续得到满足。
FDA为治疗严重或危及生命的疾病的候选药物授予突破性疗法称号，其中初步临床证据表明候选药物可能在临床显着终点方面比现有疗法有实质性改善。现有疗法的改善是否实质性是一个判断问题，取决于治疗效果的大小（可能包括效果的持续时间）和观察到的临床结果的重要性。一般而言，初步临床证据应显示出优于现有疗法的明显优势。
关于Deuruxolitinib(CTP-543)
Deuruxolitinib是一款JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。于2018年1月被美国FDA授予快速通道资格。
2020年7月FDA授予deuruxolitinib突破性疗法认定，用于治疗成年中度至重度斑秃患者，这得到了2期临床试验的积极数据的支持。Concert为支持继续维持deuruxolitinib的突破性治疗指定而提交的额外信息包括来自两项3期临床试验的阳性数据。
Concert完成了中度至重度脱发的第3阶段评估，发现41.5%的人在服用高剂量后头皮毛发覆盖率至少达到80%。Concert还一直在北美和欧洲对deuruxolitinib进行两项长期扩展研究，同时评估其他适应症的候选人。
斑秃——全球发病率第二高的脱发症状
斑秃（alopecia areata，AA）是一种自身免疫性疾病，是全球发病率第二高的脱发症状，终生患病率约为2%，仅次于雄性激素性脱发。据统计，全球大约有1.47亿患者斑秃，中国患者也有400万左右。
斑秃是由于免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。目前认为斑秃是由遗传因素与环境因素共同作用所致，病因可能与遗传因素、非特异性刺激（如感染和局部创伤等）、精神因素等有关，可以合并自身免疫性疾病、过敏性疾病等。
2022年4月THRIVE-AA1试验达到了主要终点，接受CTP-543治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。在8mg和12mg剂量组中，SALT评分达到20及以下（即头发覆盖面积大于80%）的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。
这意味着，接受deuruxolitinib治疗后近六成患者的80%头发可再生！此外，deuruxolitinib的耐受性良好，与其在其他II期和III期研究中一致，具有成为“best-in-class”斑秃疗法的潜力。
