赛诺菲2023年02月23日宣布，每周一次的血友病治疗药物Altuviiio（Epanesectcog alfa）已获得FDA批准，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血。Efanesoctocog alfa是第一种也是唯一一种A型血友病治疗药物。
Altuviiio曾获FDA的突破性疗法认定、快速通道资格与孤儿药资格。欧盟委员会于2019年6月授予孤儿称号。欧盟的监管提交将在2023年上半年XTEND-Kids儿科研究的最终数据可用后进行。
FDA的批准主要基于最近发表在《新英格兰医学杂志》上的关键XTEND-1 3期研究的数据。每周一次的efanesoctocog alfa达到了主要终点，显着改善了严重血友病A患者的出血保护，中位和平均年出血率(ABR)分别为0.00（四分位间距：0.00-1.04）和0.71（95%置信区间：0.52-0.97），达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。
与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，Altuviiio在预防出血方面亦表现出优效性。此外，此药物也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。最常见的治疗伴发不良反应（出现在>5%总病患中）包含头痛、关节疼痛（arthralgia）、跌倒与背痛。
Efanesoctocog alfa在美国适用于常规预防、按需治疗和控制出血事件，以及围手术期出血管理。推荐的每周剂量50 IU/kg旨在用于所有年龄段患者的预防，并且可以根据不同临床环境的需要给予相同剂量。Efanesoctocog alfa预计将于2023年第二季度开始在美国上市，并将在赛诺菲地区作为ALTUVIIIO™上市。
在血友病A的治疗中，虽然输入的凝血因子VIII在血液中可与血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）结合形成复合体，进而提高其在血液中的稳定性，但当vWF被降解时，与之结合的凝血因子VIII也同时被降解，因此凝血因子VIII在血液中的半衰期便受vWF蛋白所限制，只有12个小时左右，通常患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII输注，这为他们的生活带来极大的不便。
关于Altuviiio(Epanesectcog alfa)
法国Sobi和Sanofi开发efanesoctocog alfa是一种创新的、在研的重组因子VIII疗法，旨在延长对出血的保护作用每周一次对A型血友病患者进行预防性给药。基于创新的Fc融合技术，添加von Willebrand因子区和XTEN多肽以延长循环出血时间。
这是第一个已被证明可以克服von Willebrand因子局限性的研究性VIII因子疗法，von Willebrand因子对目前的VIII因子疗法施加了半衰期限制。Altuviio是efanesoctocog alfa在美国的预期商品名，但根据当地监管要求，在其他地区可能会有所不同；它以前被称为BIVV001。
