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FDA优先审查Nirogacestat治疗硬纤维瘤的新药申请

发表者:Magicure 发表日期:2023-02-28

  02月27日,SpringWorks Therapeutics,Inc.宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已接受优先审评Nirogacestat用于治疗成年硬纤维瘤患者的新药申请(NDA)。FDA已将处方药用户费用法案日期定为2023年8月27日。

  硬纤维瘤,也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病,是一种罕见的、通常为非恶性的软组织肿瘤,是结缔组织的异常生长。Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂,通过阻断Notch受体的蛋白水解激活起作用。

  NDA得到随机、双盲、安慰剂对照的3期DeFi试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03785964)数据的支持,该试验评估了Nirogacestat在患有硬纤维瘤的成人中的疗效和安全性。患者按1:1随机分配接受Nirogacestat 150mg每日两次口服(n=70)或安慰剂(n=72)。主要终点是无进展生存期。

  研究结果表明,与安慰剂相比,Nirogacestat治疗可显着降低疾病进展风险71%(风险比,0.29[95%CI,0.15-0.55];P<0.001)。Nirogacestat组未达到PFS的中位Kaplan-Meier估计值,安慰剂组为15.1个月。

  据报道,Nirogacestat组的确认客观缓解率为41%,而安慰剂组为8%(P<0.001);Nirogacestat组的完全缓解率为7%,安慰剂组为0%。Nirogacestat治疗还达到了患者报告结果的关键次要终点,包括减轻疼痛(P<0.001)和其他硬纤维瘤特异性症状(P<0.001),改善身体/角色功能(P<0.001)和整体与健康相关的生活质量(P=0.007)。

  与安慰剂相比,Nirogacestat最常报告的治疗中出现的不良事件是腹泻(84%对35%)、恶心(54%对39%)和疲劳(51%对36%)。在接受Nirogacestat的育龄女性中,75%(n=27/36)报告卵巢功能障碍。

  SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示:“患有硬纤维瘤的人可能会经历剧烈疼痛和其他使人衰弱的疾病,我们很高兴有机会改变这些患者的护理标准。”“通过优先审查接受我们的Nirogacestat NDA是我们雄心壮志的一个重要里程碑,即为硬纤维瘤患者提供第一个批准的治疗方法。”

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