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FDA优先审查Nirogacestat治疗硬纤维瘤的新药申请

发表者：Magicure 发表日期：2023-02-28

　　02月27日，SpringWorks Therapeutics,Inc.宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已接受优先审评Nirogacestat用于治疗成年硬纤维瘤患者的新药申请(NDA)。FDA已将处方药用户费用法案日期定为2023年8月27日。

　　硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种罕见的、通常为非恶性的软组织肿瘤，是结缔组织的异常生长。Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，通过阻断Notch受体的蛋白水解激活起作用。

　　NDA得到随机、双盲、安慰剂对照的3期DeFi试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03785964）数据的支持，该试验评估了Nirogacestat在患有硬纤维瘤的成人中的疗效和安全性。患者按1:1随机分配接受Nirogacestat 150mg每日两次口服(n=70)或安慰剂(n=72)。主要终点是无进展生存期。

　　研究结果表明，与安慰剂相比，Nirogacestat治疗可显着降低疾病进展风险71%（风险比，0.29[95%CI，0.15-0.55]；P<0.001）。Nirogacestat组未达到PFS的中位Kaplan-Meier估计值，安慰剂组为15.1个月。

　　据报道，Nirogacestat组的确认客观缓解率为41%，而安慰剂组为8%（P<0.001）；Nirogacestat组的完全缓解率为7%，安慰剂组为0%。Nirogacestat治疗还达到了患者报告结果的关键次要终点，包括减轻疼痛(P<0.001)和其他硬纤维瘤特异性症状(P<0.001)，改善身体/角色功能(P<0.001)和整体与健康相关的生活质量(P=0.007)。

　　与安慰剂相比，Nirogacestat最常报告的治疗中出现的不良事件是腹泻（84%对35%）、恶心（54%对39%）和疲劳（51%对36%）。在接受Nirogacestat的育龄女性中，75%(n=27/36)报告卵巢功能障碍。

　　SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示：“患有硬纤维瘤的人可能会经历剧烈疼痛和其他使人衰弱的疾病，我们很高兴有机会改变这些患者的护理标准。”“通过优先审查接受我们的Nirogacestat NDA是我们雄心壮志的一个重要里程碑，即为硬纤维瘤患者提供第一个批准的治疗方法。”

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