FDA授予EP0042治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药指定(ODD)

发表者：Magicure 发表日期：2023-03-15

　　2023年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予EP0042孤儿药指定（ODD），EP0042是Ellipses Pharma公司开发的一种FLT3和Aurora激酶双重抑制剂，作为已对FLT3抑制剂产生耐药性的急性髓系白血病（AML）患者的新疗法。大约三分之一的AML患者携带FLT3突变，该突变与更高的复发风险和不良临床结局相关。

　　Ellipses Pharma首席执行官兼联合创始人Rajan Jethwa,MA,MRCS表示：“该指定是EP0042开发过程中的一个重要里程碑，并强调了我们已经开展的工作，以加快其对患者的潜在可及性。我们相信它的早期临床数据值得继续研究，而FDA的这一决定进一步聚焦我们的愿景，因为我们将继续努力将EP0042带给更多患者。”

　　EP0042目前正在复发/难治性急性髓性白血病患者的适应性1/2期剂量范围和优化研究中进行研究，Ellipses计划进一步评估它作为潜在的单一疗法和与标准治疗联合使用一次2期剂量被确认。

　　该研究的初步数据已在2022年12月举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上公布，表明EP0042具有可接受的安全性和耐受性，并且有证据表明，在一些经过大量预先治疗的AML患者中，疾病得到了长期控制。

　　2023年2月1日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ellipses Pharma公司的研究新药EPO42的IND申请，此次IND申请获得批准将使Ellipses能够扩大该临床试验。

　　急性髓性白血病属于急性白血病的一种。白血病（leukemia）是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，受累细胞（白血病细胞）出现增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，大量蓄积于骨髓和其他造血组织，从而抑制骨髓正常造血功能并浸润淋巴结、肝、脾等组织器官。

　　根据主要受累的细胞系列可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）和急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）。AML在美国的发病率约为约5/10万，我国发病率较低，约为1.62/10万人。

　　EP0042结合并抑制极光激酶和FLT3，从而阻碍极光激酶和FLT3介导的信号转导通路的激活。这个过程可能会导致有丝分裂纺锤体组装和染色体分离的破坏，以及抑制过度表达一个或两个目标的癌细胞的细胞增殖。

　　临床前数据表明，Aurora/FLT3激酶的双重抑制可以克服对选择性FLT3抑制的获得性抗性。此外，在FLT3-ITD和FLT3-ITD-TKD人类癌症异种移植模型和耐quizartinib的原发性AML样本中，研究药物抑制了癌症生长。

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