首款神药问世，司美替尼-神经纤维瘤患者治疗福音

发表者：Magicure 发表日期：2023-05-08

　　2020年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准司美替尼Koselugo（selumetinib）胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤（NF1）儿童患者。这是FDA批准的首款NF1治疗药物。该药具体适应症为：用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。

　　NF1很罕见，Koselugo（司美替尼）被指定为“孤儿药”（用于罕见疾病的药物）。

　　据估计，NF1发病率约为1/3000～4000个新生儿。大约20～50％的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。

　　MEK抑制剂司美替尼药物介绍Selumetinib（司美替尼）（ARRY-142886;AZD6244）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制，变异RAS、RAF也被公认是致癌基因，恶性黑素瘤有50%BRAF变异，肺癌有~25%KRAS变异，但是抑制MEK却相当复杂。

　　司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

首款神药问世，司美替尼-神经纤维瘤患者治疗福音

　　临床试验结果显示司美替尼治疗效果理想

　　司美替尼的安全性和疗效在试验中得到了验证：司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

　　司美替尼治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。

　　司美替尼的到来，表现为肿瘤体积缩小，药物也相对安全，为丛状神经纤维瘤带来了治疗希望，希望能早日进入医保报销范围，使更多患者受益。

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