施维雅(Servier)2023年05月10日宣布欧盟委员会(EC)已批准艾伏尼布（Ivosidenib）作为2种适应症的靶向治疗药物：与阿扎胞苷联合用于治疗不符合接受标准诱导化疗条件的新诊断急性髓性白血病（AML）伴异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的成年患者；以及用于治疗具有IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成年患者的单一疗法，这些患者之前至少接受过一次全身治疗。
营销授权涵盖欧盟27个国家以及冰岛、列支敦士登和挪威。
胆管癌（CCA）：欧盟委员会对胆管癌的批准得到了ClarIDHy试验数据的支持，这是第1个也是唯一1个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验。ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员会对主要终点无进展生存期(PFS)的统计显着改善（HR 0.37；95%CI[0.25,0.54]，p<0.001）艾伏尼布（Ivosidenib）和安慰剂的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6、4.2）和1.4（1.4、1.6）个月。在6个月和12个月时，分别有32%和22%的随机分配至艾伏尼布（Ivosidenib）的患者没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。最常见的不良反应是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。
急性髓性白血病（AML）：欧盟委员会对AML的批准得到了AGILE研究数据的支持，AGILE研究是一项全球性、第3阶段、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，发表在新英格兰医学杂志上.结果表明无事件生存(EFS)（风险比<hr/>0.33；95%CI[0.16,0.69]）和总生存(OS)（HR 0.44；95%CI[0.27,0.73]与阿扎胞苷加安慰剂相比，接受艾伏尼布（Ivosidenib）联合阿扎胞苷治疗的IDH1突变AML患者。艾伏尼布（Ivosidenib）+阿扎胞苷和安慰剂+阿扎胞苷的中位OS(95%CI)分别为24.0(11.3,34.1)和7.9(4.1,11.3))个月。除了EFS的主要终点外，该研究还满足了所有关键的次要终点，包括完全缓解(CR)率、OS和完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)率，以及客观反应率(ORR)。这些结果证明，艾伏尼布（Ivosidenib）与阿扎胞苷联合使用，是新诊断的IDH1突变AML患者的有效联合治疗选择。最常见的不良反应是呕吐、中性粒细胞减少、血小板减少、心电图QT间期延长和失眠。
艾伏尼布（Ivosidenib）是第1个也是唯一1个在欧洲获得批准的IDH1抑制剂。它已获得孤儿药称号，认识到艾伏尼布（Ivosidenib）为胆管癌（CCA）和急性髓性白血病（AML）的现有疗法带来的显着益处。
艾伏尼布（Ivosidenib）目前在美国被批准作为单药治疗成人IDH1突变复发或难治性AML，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗≥75岁或有合并症的新诊断IDH1突变AML成人这排除了强化诱导化疗的使用。艾伏尼布（Ivosidenib）在美国和澳大利亚也已被批准用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。艾伏尼布（Ivosidenib）在中国vi也被批准用于治疗具有易感IDH1突变的复发性或难治性AML成年患者。
