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特利加压素——首款FDA批准肝肾综合征疗法

发表者:Magicure 发表日期:2022-09-16

  全球专业制药公司Mallinckrodt于9月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Terlivaz(terlipressin,特利加压素)注射液用于治疗成人肝肾综合征(HRS)。这是全球首个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征(HRS)患者肾功能的疗法

  涉及肾功能快速降低的肝肾综合征(HRS)是一种急性和危及生命的疾病,发生在晚期肝病患者中。HRS分为两种不同类型,快速进展型(导致急性肾衰竭,患者通常住院接受治疗)和慢性进展型(进展时间为数周至数月)。据估计,美国每年有3万-4万例成人HRS患者。如果不及时治疗,HRS会导致患者的肾功能迅速下降,中位生存时间约为2周,3个月内死亡率超过80%。

  特利加压素由美国肝病研究协会(AASLD)指南和美国胃肠病学会(ACG)指南推荐。特利加压素是HRS中研究最多的药物之一,迄今为止有超过70篇已发表的手稿和介绍的临床数据摘要。该药物已在美国境外获批超过30年,并且在获批国家的适应症已在五大洲上市

  此次FDA的批准部分基于III期CONFIRM试验的结果,这是有史以来规模最大的前瞻性研究(n=300),旨在评估特利加压素治疗HRS 1型(HRS-1)患者中的安全性和疗效。CONFIRM试验达到了其主要终点,即经验证的HRS逆转,定义为肾功能改善、避免透析和短期生存(p=0.012)。(1)为了达到经验证的HRS逆转,患者必须连续两次血清肌酐(SCr)值≤1.5 mg/dL,到第14天或出院时至少间隔2小时。(2)要纳入主要疗效终点分析,患者必须存活,并且在达到经验证的HRS逆转后至少10天没有干预性肾脏替代治疗(例如透析)。初步结果在2019年肝脏会议(AASLD年会)的最新会议上公布。结果也发表在2021年3月的《新英格兰医学杂志》上

  结果显示,Terlivaz组出现经证实的HRS逆转(主要终点)的患者百分比显著高于安慰剂组(32%vs17%;P=0.006)。此外,与安慰剂组相比,接受Terlivaz治疗的患者中至少有4%的患者发生的最常见的不良反应为腹痛(19.5%,n=39)(vs.6.1%,n=6)、恶心(16%,n=32)(vs.10.1%,n=10)。15.5%(n=31)的患者报告了呼吸衰竭(vs.7.1%;n=7),13%(n=26)的患者报告了腹泻(vs.7.1%;n=7),12.5%(n=25)的患者报告了呼吸困难(vs.5.1%;n=5)。

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