DMD基因疗法SRP-9001向FDA寻求加速批准

发表者：Magicure 发表日期：2022-09-30

　　2022年09月30日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 当地时间9月29日，罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA)，申请加速批准SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)用于治疗杜氏肌营养不良症。

　　杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、致命的神经肌肉遗传病，全球大约每3500—5000名新生男性中就有1人发生。DMD是由编码抗肌萎缩蛋白指令的基因发生改变或突变引起的。DMD的症状通常出现在婴幼儿中。

杜氏肌营养不良症

　　SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种研究性基因转移疗法，旨在将SRP-9001递送至肌肉组织，用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和生产。2019年12月，罗氏与Sarepta合作，将罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与Sarepta的杜氏肌基因治疗候选药物相结合，以加速美国以外患者获得SRP-9001。

　　基于SRP-9001抗肌萎缩蛋白（抗肌萎缩蛋白的内部缩短和功能版本）的表达，提交BLA用于加速批准，作为可合理预测临床获益的替代终点。

　　此次BLA是基于积极的临床前、生物标志物和临床功能结果。在临床试验中，除了一致的安全性特征外，SRP-9001还在多个时间点（包括治疗后1年、2年和4年）显示阳性结果。提交的SRP-9001 BLA包括研究SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103（也称为ENDEAVOR）的疗效和安全性数据，以及这3项临床研究的综合分析，比较功能结果与倾向性评分匹配的外部对照(EC)。SRP-9001蛋白表达的定量通过蛋白免疫印迹法测量，并得到免疫荧光法的支持，生物标志物和临床功能获益（通过North Star动态评估[NSAA]和二次定时试验测量）进一步支持疗效。

　　Sarepta提出将其完全入组的研究EMBARK（研究SRP-9001-301）作为上市后确证性研究，以支持加速审批。EMBARK是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照临床试验。EMBARK的主要终点是评估与安慰剂相比，NSAA总分从基线至第52周的变化。

　　2020年7月，SRP-9001获得FDA快速通道资格。除快速通道外，SRP-9001还在美国获得了罕见儿科疾病（RPD）认定，并在美国、欧盟、瑞士和日本获得孤儿药资格。

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