2023年1月6日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 1月5日，AUM Biosciences公司宣布美国FDA授予其产品候选药物AUM302罕见儿科疾病称号(RPDD)，用于神经母细胞瘤的治疗。AUM302是一种潜在的“first-in-class”口服激酶抑制剂，靶向PI3K，以及关键的耐药机制PIM和mTOR。2022年11月，FDA已授予AUM302孤儿药称号（ODD）。
神经母细胞瘤是儿童时期最常见的颅外实体肿瘤。美国每年确诊病例超过650例。患病率约为1例/7000。15岁以下儿童发病率为每年10.54例/100万。约37%的患者诊断为婴儿，90%的患者诊断时年龄小于5岁，诊断时的中位年龄为19个月。
AUM302是一种潜在的“first-in-class”口服激酶抑制剂，合理设计为在单药中独特地结合泛PIM激酶、泛PI3K和mTOR抑制。这种多靶向方法已被改造成单个分子，有可能抑制多个关键的细胞内通路，增加其抑制癌细胞生长和防止耐药性出现的能力。在迄今为止的早期研究中，AUM302显示出良好的耐受性和有利的药物特性。AUM302是一种独特的多靶点癌症治疗药物，不仅靶向PI3K，还靶向PIM、mTOR等关键耐药机制。AUM302是一种单分子治疗药物，旨在优化对这些关键通路的抑制。
PI3K/AKT/mTOR信号网络的复杂性涉及许多反馈回路、与其他信号通路和代偿通路的广泛串扰节点，为规避PI3K抑制的影响提供了充足的机会。PI3K通路的致癌性激活促进细胞生长、存活和对化疗和放疗的耐药性。关键的是，PI3K通路激活通常与其他信号网络中的促致瘤性畸变同时发生，从而使肿瘤细胞能够抵抗PI3K抑制的作用和/或容易产生这种耐药性。
“神经母细胞瘤是第三大最常见的儿科癌症，超过90%的确诊儿童年龄在5岁以下。RPD强调了治疗这种破坏性疾病的紧迫性，AUM302可能成为儿童的突破性疗法，”AUM Biosciences董事长兼首席执行官Vishal Doshi说。“FDA最近批准了我们的孤儿药，这次及时加入，强化了我们致力于开发患者可获得、安全、有效和可负担的治疗候选药物的承诺。我们预计将于2023年中向FDA提交新药临床试验申请(IND)，用于开展首次人体临床试验。”
关于AUM Biosciences
AUM Biosciences是一家全球性的临床阶段肿瘤公司，专注于推进精准肿瘤治疗药物的流水线，旨在部署多方面的抑制策略来逆转癌症耐药性。AUM正在推进广泛的精准肿瘤治疗产品组合。
AUM001是一种选择性和协同MNK抑制剂，如当前研究所示，预计将于2023年第一季度开始II期入组。AUM601是治疗原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合和激酶结构域内突变的一种有前景的疗法，并有望进入II期计划。AUM302是一种潜在的首创大环口服激酶抑制剂，合理设计的小分子，可在单药治疗中独特地结合泛PIM激酶、泛PI3K和mTOR抑制。
