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BioMarin宣布FDA对Roctavian基因治疗成人严重血友病A的审查更新

发表者:Magicure 发表日期:2023-03-08

  BioMarin制药公司近日宣布已收到美国食品药品管理局(FDA)的通知,该机构已延长对该公司针对患有严重血友病A的成人的Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)基因疗法的生物制品许可申请(BLA)的审查。

  FDA确定提交的正在进行的3期试验GENEr8-1的三年数据分析构成了由于大量额外数据的重大变化,并将新的PDUFA目标行动日期定为2023年6月30日。该公司此前曾表示,此次提交的数据可被视为一项重要修正案。第三阶段研究包括134名参与者,是迄今为止最长和最大的血友病基因治疗研究。

  血友病A,也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病,是一种X连锁遗传病,由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的,但大约三分之一的病例是由自发突变引起的,这是一种非遗传的新突变。目前,重度A型血友病的护理标准是长期终身静脉输注凝血因子VIII,以维持血液中有足够的凝血因子VIII,以防止出血。

  患有中度(因子VIII 1-5%)或轻度(因子VIII 5-40%)疾病的A型血友病患者出血倾向要低得多。患有严重血友病A的个体接受每周2-3次静脉内因子VIII输注(每年100-150次输注)或模拟因子VIII活性的双特异性单克隆抗体和每月1-4次的预防性治疗方案(每年12-48次注射或注射)。尽管有这些治疗方案,许多人仍然会出现突破性出血,导致进行性和致残性关节损伤,这会对他们的生活质量产生重大影响。

  BioMarin在其治疗重症血友病A的广泛基因治疗计划中正在进行多项临床试验。包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年结果,以及1/2期剂量递增研究6e13 vg/kg剂量组随访5年、4e13 vg/kg剂量组随访4年的数据。

  2022年5月底,BioMarin公布了1/2期研究的最新结果,该研究代表了valrox的最长临床观察期,分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示,valrox具有持续的止血效果。

  来自6e13 vg/kg剂量组随访6年的结果表明:在数据截止时,该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗,平均累积年化出血率(ABR)仍然低于1,并大大低于基线水平;与基线相比,第6年的ABR为0.7,6年内平均累积ABR减少95%,因子VIII使用减少96%。

  来自4e13 vg/kg剂量组随访5年的结果表明:在数据截止时,该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗。在数据截止前6个月,一名患者暂时恢复预防性因子VIII治疗了一个月,之后在最后一次随访中无出血。与基线相比,4e13 vg/kg剂量组第5年的平均ABR为0.7,5年内平均累积ABR减少91%,因子VIII使用减少93%。

  6e13 vg/kg剂量组和4e13 vg/kg剂量组中因子VIII活性水平的轨迹与最近几年的观察结果相符。

  关于Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)

  Roctavian是全球第一个获得监管批准的A型血友病基因疗法。于2017年获得FDA突破性疗法指定。2021年3月FDA还授予valoctocogene roxaparvovec再生医学先进疗法(RMAT)称号。RMAT是一项加速计划,旨在促进再生医学疗法的开发和评估,例如Roctavian,有望解决重症患者未满足的医疗需求。RMAT指定是对突破性疗法指定的补充。

  Roctavian还获得了欧洲药品管理局(EMA)和FDA的孤儿药指定,用于治疗严重的血友病A。欧盟委员会(EC)于2022年8月24日授予Roctavian基因疗法的有条件营销许可。

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