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罕见肝病新药!FDA扩大Livmarli批准范围到3个月大的Alagille综合征婴儿患者

发表者:Magicure 发表日期:2023-03-16

  Mirum Pharmaceuticals公司2023年3月14日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大了Livmarli(Maralixibat)口服溶液的适应症范围:用于治疗3个月大的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。

  Alagille综合征(Alagille Syndrome,ALGS)是一种罕见的遗传问题,可影响多个器官(例如,心脏、面部、眼睛、肾脏、脊柱),但主要影响肝脏。通常情况下,肝脏会产生并释放一种叫做胆汁的液体进入小肠。胆汁含有胆汁酸,可以消化和吸收食物中的脂肪。在患有Alagille综合征的人中,胆汁会滞留并在肝脏中积聚。胆汁积聚会引起剧烈瘙痒等症状,也称为胆汁淤积性瘙痒症。绝大多数患者在一岁前被诊断患有ALGS。

  Livmarli(maralixibat)是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。通过阻断一种叫做IBAT的蛋白质。降低血清胆汁酸,减轻瘙痒带来的沉重负担。Livmarli(Maralixibat)也是唯一经FDA批准用于治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。在美国治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒的年龄从一岁及以上的儿童降至三个月及以上。

  一项对1至15岁患者(N=31)的研究证据支持了对年轻患者的有效性,该研究包括18周的开放标签治疗,随后是4周的安慰剂对照随机停药期,以及随后的26周开放标签治疗期。

  安全性是根据一项开放性、多中心研究(网页链接标识符:NCT04729751)的数据确定的。研究结果显示,在3个月至小于12个月的患者和大于12个月的患者中,安全性、耐受性和药代动力学相似。

  Livmarli报告的最常见不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐、脂溶性维生素缺乏、肝功能异常、消化道出血和骨折。

  Livmarli在欧洲为2个月及以上,该批准是在欧洲人用医药产品委员会(CHMP)于2022年9月给予肯定意见之后获得批准的。Mirum公司也正在其他罕见胆汁淤积性肝病(包括胆道闭锁)的后期临床研究中进行评估。

  此前,Livmarli已获得ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)2型的突破性治疗称号,以及ALGS、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁的孤儿称号。

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