显著缓解慢性肾病，潜在“first-in-class”疗法实验结果登上《新英格兰医学杂志》

发表者：Magicure 发表日期：2023-03-17

　　3月16日，Vertex Pharmaceuticals在《新英格兰医学杂志》发表其在研疗法Inaxaplin（VX-147）在标准照护下用以治疗APOL1介导肾病（AMKD）的临床前与临床2a期试验积极结果。数据显示，试验达成主要终点，Inaxaplin可有效降低患者的蛋白尿。

　　这次公布的试验为一项开放标签临床2a期试验，所有的入组患者带有两个APOL1基因变异，并有经活检证实的FSGS。患者在标准照护下服用每天一次的Inaxaplin共13周（15 mg剂量两周与45 mg剂量11周）。

　　研究结果表明与基线相比，13周时蛋白尿的平均减少47.6%（95%CI：60.0%，31.3%）具有统计学意义和临床意义，基线是主要终点研究。早期观察到蛋白尿减少，并在整个13周治疗期间持续。无论基线蛋白尿或背景标准护理治疗如何，结果都是一致的。Inaxaplin在该研究中的耐受性普遍良好。

　　最常见的不良事件（发生在 >15%的受试者中）是头痛、背痛和恶心。这些结果提供首个临床证据显示口服APOL1小分子抑制剂能够降低AMKD患者的蛋白尿。

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　　APOL1介导性肾病是一种由APOL基因突变引起的。在美国和欧洲影响了大约100000人。遗传功能增益性肾病（gain of function）APOL由基因突变产生的蛋白质会导致足细胞损伤。这种损伤破坏了正常的肾脏过滤功能，导致蛋白尿和肾脏疾病的快速进展。进行性肾脏疾病可导致患者需要接受透析和肾移植治疗，并可能导致死亡。局灶性肾小球硬化APOL一种介导性慢性肾病。

　　2022年6月9日，美国FDA已经授予在研疗法Inaxaplin（VX-147）突破性疗法认定，用于治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者。同时，欧盟药品管理局（EMA）也授予这一在研疗法(PRIME)药品认定，用于治疗APOL1介导的慢性肾病（AMKD）。突破性疗法认定和(PRIME)药品认定的授予都是基于它在治疗FSGS患者的2期临床试验结果。

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