英国MHRA批准首款全身性重症肌无力新药Vyvgart

发表者：Magicure 发表日期：2023-03-20

　　2023年03月15日，Argenx公司宣布英国药品和保健品监管局（MHRA）已授予Vyvgartv（efgartigimod alfa-fca）上市批准为标准疗法做补充，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。

　　该批准基于全球第3期ADAPT试验的结果，该试验发表在2021年7月的《柳叶刀神经病学》上。ADAPT试验达到了其主要终点，显示与安慰剂相比，在接受Vyvgart治疗后MG-ADL量表上应答的抗AChR抗体阳性gMG患者明显更多（68%对比30%；p < 0.0001）。应答者被定义为在第一个治疗周期内MG-ADL量表评分至少下降2点，并持续4周或以上。

　　此外，与安慰剂相比，Vyvgart治疗后定量重症肌无力（QMG）量表的应答者明显更多(63%对比14%；p < 0.0001)。应答者被定义为在第一个治疗周期内QMG量表评分至少下降3点，并持续4周或以上。

　　Vyvgart在ADAPT临床试验中证明了安全性。ADAPT中最常见的不良事件是呼吸道感染（33%对比29%安慰剂）、头痛（32%对比29%安慰剂）和尿路感染（10%对比5%安慰剂）。

　　Argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren表示：“我们很高兴地宣布Vyvgart的最新监管批准，这是朝着我们的愿景迈出的又一激动人心的进步，即让尽可能多的患者获得我们的创新。”为了治疗这种使人衰弱的疾病，我们期待与国家健康与护理卓越研究所（NICE）和苏格兰药物联盟（SMC）密切合作，以支持广泛而快速地获得这种新的治疗方案，将符合条件的gMG患者联系起来英国提供他们需要的照顾。”

　　全身性重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其特征为肌无力和可能危及生命的肌无力。在该群体中，具有乙酰胆碱受体蛋白的抗体呈阳性（抗AChR抗体阳性）的成年患者约占总gMG人群的85%。

　　Vyvgart（efgartigimod alfa-fca）是一种人 IgG1 抗体片段，可与新生儿 Fc 受体（FcRn）结合，阻止FcRn将免疫球蛋白G（IgG）再循环回血液中。通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。

　　Vyvgart是第一个也是唯一一个获得批准的 FcRn 阻断剂。Vyvgart 在美国、欧洲被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人，在日本被批准用于治疗没有抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体的 gMG 成人对类固醇或非甾体免疫抑制疗法 (IST) 的充分反应。Vyvgart于2021年11月被MHRA授予有前途的创新医学（PIM）称号，并于2022年5月在早期获得药物计划下获得积极的科学意见。

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